Esta semana publicamos un artículo donde investigamos el uso de la herramienta genética CRISPR-Cas para desarrollar una cura contra el VIH y SIDA. Puedes leer el artículo en inglés dando clic aquí. En este post les comparto un resumen de la investigación.

Alrededor de 38 millones de personas están infectadas por el VIH y 800,000 personas mueren cada año debido a la enfermedad. Aunque existe una terapia antiretrovial, esta se tiene que tomar de por vida y tiene efectos secundarios. Desafortunadamente tampoco hay vacunas disponibles y ni una cura contra la infección o el SIDA. Debido a ello, una de las alternativas emergentes como tratamiento es la terapia genética basada en CRISPR-Cas.

CRISPR-Cas es un sistema de defensa que se descrubrió en bacterias y las cuales utilizan para atacar virus que las tratan de infectar. El sistema necesita una molécula guía que puede ser ADN o ARN, y una vez reconoce esta guía, actúa como unas tijeras y corta en la secuencia establecida con alta precisión. Se han descubierto varios sistemas y proteínas como las llamadas Cas9, Cas12, y Cas13. Estas se pueden diferenciar en tamaño, precisión, la bacteria donde se descubrieron, y si cortan ADN o ARN. Debido a que las moléculas guías se pueden, en su mayoría, diseñar para cualquier secuencia de ADN/ARN, CRISPR-Cas está siendo utilizado como terapia genética para varias enfermedades. En el caso del VIH, las moléculas guías se diseñan para que el sistema corte en las secuencias importantes para el virus lo que generalmente resulta en la inactivación de la replicación viral.

Han habido resultados muy interesantes y prometedores en los últimos años. Los sistemas CRISPR-Cas funcionan muy bien cuando se prueban en el laboratorio usando células y animales. En el 2021, por primera vez, el sistema Cas9 fue aprobado para ser investigado como terapia contra el VIH en humanos. Sin embargo, para lograr que estos estudios clínicos sean exitosos y que la terapia sea efectiva es necesario tener en cuentra varias características de estos sistemas y el enfoque de la terapia. Por ejemplo, se pueden utilizar varias moléculas guías para asegurar una mejor inactivación del virus o combinar un ataque dirigido al virus con la activación de la respuesta inmunitaria para lograr la eliminación completa de las células infectadas. De igual forma, es necesario investigar la mejor forma de llevar el sistema a las células humanas y de evitar resultados no deseables y efectos adversos a las terapias. Estos estudios nos acercarán un poco más a crear una terapia antiviral eficaz contra el VIH que podría ayudar a millones de personas en todo el mundo que actualmente padecen la enfermedad.

Hussein M, Molina MA, Berkhout B, Herrera-Carrillo E. A CRISPR-Cas Cure for HIV/AIDS. International Journal of Molecular Sciences. 2023; 24(2):1563. https://doi.org/10.3390/ijms24021563